CRISPR-терапия показала 60% снижение амилоидных бляшек при болезни Альцгеймера
Результаты фазы 2 клинических испытаний генной терапии на основе CRISPR продемонстрировали беспрецедентное снижение патологических маркеров болезни Альцгеймера.
Что произошло
Компания Intellia Therapeutics опубликовала данные фазы 2 клинических испытаний NTLA-2002 — первой in vivo CRISPR-терапии, нацеленной на болезнь Альцгеймера.
Результаты
Через 12 месяцев у пациентов в группе лечения зафиксировано: - Снижение уровня амилоида-β42 в ЦСЖ на **60%** vs 8% в группе плацебо - Уменьшение объёма амилоидных бляшек по данным ПЭТ-сканирования на **47%** - Стабилизация когнитивных показателей (шкала MMSE) у 73% участников
Механизм действия
NTLA-2002 использует CRISPR-Cas9 для редактирования гена PCSK9 в печени, что снижает выработку предшественника амилоида. Одноразовая инъекция обеспечивает постоянный эффект.
Перспективы
FDA присвоило препарату статус Breakthrough Therapy. Если фаза 3 подтвердит результаты, NTLA-2002 может стать первой CRISPR-терапией, одобренной для нейродегенеративных заболеваний.